Elképesztő változás: egy éve kapta meg az SMA-s Zsombi a világ legdrágább gyógyszerét

„Ma egy éve annak, hogy sikerült Zsombinak egy új életet adnunk veletek, közösen, összefogással.” – írta az SMA-s Zsombor édesanyja az évfordulón.  Rohan az idő: egy év telt el azóta, hogy közösségi összefogással összegyűlt a pénz a világ legdrágább gyógyszerére.

A kisfiú azóta hatalmas fejlődésen ment keresztül.  Tavaly ilyenkor még ülni sem tudott, a kezelés hatására pedig ma már nem csak szépen ül, de a kezét is magabiztosan használja és egyedül közlekedik a speciális kerekes székkel.

Áprilistól méltányossági alapon elérhető hazánkban a Zolgensma, esélyt kapnak a teljes életre az SMA-beteg gyerekek. Az SMA-ban szenvedő magyar betegek számára kulcsfontosságú megállapodást kötött a Nemzeti Egészségbiztosítási Alapkezelő. Így a gerinc eredetű izomsorvadásban szenvedő gyerekek hamarabb és könnyebben juthatnak hozzá nélkülözhetetlen kezelésükhöz, a génterápiához, aminek köszönhetően ők is teljes életet élhetnek. Addig a rendkívül drága, 763 millió forintba kerülő készítmény alkalmazására kizárólag közösségi adakozással nyílt lehetőség Magyarországon. Zente úttörő volt, a kisfiúnak elindított gyűjtés rengeteg embert megmozgatott és neki köszönhetően figyeltek fel az SMA betegekre Magyarországon. 

Vannak viszont olyan genetikai betegségek is, melyekre egyelőre nincs gyógyszer. Egy ilyen betegséggel küzdő gyermek mellé álltak Zsombor szülei. Bíborka a Gm1 Gangliosidosis nevű betegségben szenved. 

Mivel a Zolgensma is csak 4 éve létezik, reménykednek. Mi több, egy hazai gyógyszerkutató csapatnak gyűjtenek pénzt, hogy mihamarabb kifejleszthessék a gyógyszert erre a speciális betegségre.